新型联合疗法可显着缩小骨髓纤维化患者的脾脏体积

将 JAK 抑制剂鲁索替尼 (ruxolitinib) 与 BCL-xL 抑制剂 navitoclax 联合使用，对于患有中度或重度成年患者的脾脏肿大(临床改善的主要指标)的减少效果是标准护理鲁索替尼单药疗法的两倍。根据德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心研究人员报告的 III 期 TRANSFORM-1 试验结果，风险骨髓纤维化是一种罕见的骨髓癌.

全球随机安慰剂对照临床试验的数据已在2023 年美国血液学会 (ASH) 年会上公布Naveen Pemmaraju，医学博士，白血病教授。

截至数据截止时，接受鲁索替尼和 navitoclax 治疗的患者中有 63.2% 在 24 周内实现了脾脏体积至少减少 35%，而接受鲁索替尼加安慰剂的患者为 31.5%，符合研究的目标主要终点。

“通过在已批准的治疗中添加第二种药物，与当前的护理标准相比，我们能够改善脾脏体积的缩小。这是衡量这种新型药物组合的临床益处的重要指标，因为当脾脏保持肿大时，治疗效果可能会较差。”佩马拉朱说。 “如果我们能够在病程早期治疗骨髓纤维化，我们可能有机会影响整体疾病的改变，改善患者的治疗结果并减轻症状负担。”

目前，美国食品药品监督管理局批准的治疗骨髓纤维化的药物很少。现有的选择为患者提供了脾脏和症状的改善，但对于提供持久的脾脏缩小和其他长期临床治疗的需求仍然存在大量未满足的需求。同种异体干细胞移植是一种有效的治疗选择，但并非所有患者都符合条件。